В США одобрен первый геннотерапевтический препарат для лечения сетчатки

дминистрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDAприняла положительное решение по вопросу регистрации воретигена непарвовека (voretigene neparvovec) – первого генотерапевтического препарата для лечения наследственного заболевания сетчатки.

Препарат компании Spark Therapeutics, зарегистрированный под торговым наименованием Люкстурна (Luxturna), предназначен для терапии редкой формы дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65, который кодирует белок, специфичный для пигментного эпителия сетчатки глаза. В США данное нарушение диагностировано у 1000-2000 тыс. человек. Новый препарат с помощью вирусного вектора доставляет нормальную копию гена RPE65 напрямую в клетки сетчатки глаза, позволяя восстановить зрение. Лекарственное средство вводится субретинально однократно.

Безопасность и эффективность нового терапевтического метода были продемонстрированы исследованиями среди 41 пациента в возрасте 4-44 лет. Применение препарата позволило пациентам впервые в жизни увидеть луну и звезды, гулять в сумерках и рассмотреть еду на собственной тарелке. Приведенные цифры свидетельствуют, что у 93% участников КИ наблюдалось улучшение зрения после введения лекарства.

Ссылка: https://gmpnews.ru/2017/12/v-ssha-odobren-pervyj-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-setchatki/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0,0012 s Query count: 6 Total time:0,0904 s Source: cache