В России зарегистрирован препарат Гемлибра (эмицизумаб) компании Roche для применения у пациентов с гемофилией А (наследственным дефицитом фактора VIII) с ингибиторами фактора VIII в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений.
На сегодняшний день лекарственное средство является единственным профилактическим средством при ингибиторной форме гемофилии А у пациентов всех возрастов, предназначенным для самостоятельного подкожного введения.
Основой для одобрения Гемлибра (эмицизумаб) стали результаты клинических исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Согласно полученным данным, использование эмицизумаба позволило добиться статистически значимого снижения частоты кровотечений, требующих проведения гемостатической терапии, на 87% по сравнению с отсутствием профилактики. У 62,9% пациентов, получавших Гемлибру в качестве профилактики, отсутствовали кровотечения, требовавшие гемостатической терапии, по сравнению с 5,6% пациентов, не получавших никакой профилактики.
Значительным преимуществом препарата Гемлибра является то, что пациенты могут самостоятельно вводить его подкожно всего один раз в неделю, тогда как при использовании стандартной терапии факторами FVIII требуются внутривенные инъекции через 1-3 дня.
Осенью прошлого года эмицизумаб был одобрен FDA в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с ингибиторной формой гемофилии.
Гемлибра представляет собой биспецифичное моноклональное антитело, которое связывается с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А.
