Стоимость одобренной генной терапии для лечения редкого заболевания глаз $850 тысяч

Метод генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз впервые одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США, однако цена его, как сообщило информационное агентство Associated Press (AP), составляет $850 тыс.

Новое средство лечения глазных заболеваний — «Люкстурна» — разработано компанией Spark Therapeutics со штаб-квартирой в Филадельфии. Этот метод предназначен для тех, кто страдает от амавроза Лебера, вызванного нарушениями в гене RPE65, из- за чего не вырабатывается протеин, необходимый для функционирования сетчатки глаза. Метод состоит в инъекции в глаз пациента раствора, содержащего модифицированный вирус. Операция продолжается около 45 минут. Метод не применим ко всем без исключения пациентам, однако исследование, профинансированное компанией, свидетельствует о том, что улучшение зрения происходит примерно через месяц.

Цена «Люкстурна», отметило агентство AP, значительно выше практически любого другого медицинского препарата на мировом рынке, в том числе и двух других методов генной терапии рака крови, одобренных ранее в США, которые обходятся в $373 тыс. и $475 тыс. 

В США цены на медицинские препараты не регулируются, как в других странах, поэтому компании-изготовители могут произвольно назначать цены, как любые другие промышленные компании, отметило агентство AP. Как правило, фармацевтические компании не предоставляют подробной информации о том, как формируется цена, за исключением ссылок на большие расходы при разработке и на тот факт, что многие препараты после клинических испытаний так и не выходят на рынок. В этой связи агентство отметило, что Spark Therapeutics считает цену на свой препарат обоснованной, учитывая те расходы, которые приходится нести по обслуживанию пациентов, потерявших зрение.

Сообщается, что Spark Therapeutics предложило революционную схему оплаты в зависимости от эффективности лечения. Компания продает Luxturna в рассрочку, при этом для страховщиков предполагаются скидки, если лечение не сработает. Врачи контролируют параметры зрения пациента в течение 30-90 дней, а также после 30 месяцев, чтобы определить, насколько эффективна была терапия Luxturna. В зависимости от результатов формируется конечная стоимость лечения.

Такой подход позволяет обеспечить доступ к лечению для пациентов и более комфортные схемы выплаты для страховщиков. Для Spark Therapeutics эта схема также выгодна, поскольку Luxturna эффективна в 90% случаев, то есть почти всегда компания будет получать полную стоимость.

В настоящее время потенциал продаж Luxturna составляет от $850 млн до $1,7 млрд. В год появляется примерно 20 новых пациентов, что может обеспечить дополнительные ежегодные продажи на сумму около $17 млн.

Ссылка: https://gmpnews.ru/2018/01/stoimost-odobrennoj-gennoj-terapii-dlya-lecheniya-redkogo-zabolevaniya-glaz-850-tysyach/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0,0036 s Query count: 17 Total time:0,1093 s Source: database