В США одобрен первый ЛП от редкого заболевания с нарушением свертываемости крови

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Adzynma японской компании Takeda для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры – редкого нарушения свертываемости крови. Это первое лекарство против данного заболевания, которым страдают менее 1000 человек в США.

Тромбоцитопения характеризуется неконтролируемыми кровотечениями и кровоизлияниями во внутренние органы и под кожей. В ходе испытаний в группе пациентов, получавших профилактическое лечение препаратом Adzynma, не зафиксировано острых эпизодов заболевания, в то время как у одного пациента, получавшего плазменную терапию, это случилось. Среднегодовая частота развития тромбоцитопении в группе Adzynma составила два случая, а среди получавших плазменную терапию – 4,44 случая.

Adzynma содержит рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который вырабатывает фермент, отвечающий за процесс свертываемости крови. Нехватка этого фермента приводит к образованию тромбов в кровеносных сосудах, из-за чего увеличивается расход тромбоцитов в крови. В случае возникновения кровотечения их не хватает для его остановки.

Фармакокинетические данные показали, что у пациентов, получивших однократную дозу препарата Adzynma, активность ADAMTS13 повышается в четыре-пять раз по сравнению с плазменными препаратами. «Люди, живущие с тромботической тромбоцитопенической пурпурой, сталкиваются с серьезными, угрожающими жизни проблемами, и до сегодняшнего дня у них не было ни одного утвержденного препарата, специально предназначенного для лечения этого заболевания», – заявила глава американского подразделения компании Takeda Джули Ким.

Кроме того, Takeda получила одобрение FDA на еще один препарат – Fruzaqla (фрукинтиниб), предназначенный для пациентов с метастатическим колоректальным раком, прошедших предыдущее лечение. По данным ВОЗ, этот вид рака является второй ведущей причиной смертности от онкологических заболеваний во всем мире.

Ссылка: https://gxpnews.net/2023/11/v-ssha-odobren-pervyj-lp-ot-redkogo-zabolevaniya-s-narusheniem-svertyvaemosti-krovi/

Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет, Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины. © 2007-2017. При использовании материалов сcылка на кафедру клинической фармакологии и доказательной медицины обязательна.
Query time: 0.0127 s Query count: 17 Total time:0.1659 s Source: database