Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет
Кафедра клинической фармакологии и доказательной медицины
FDA США одобрило ЛП для лечения синдрома атрофии мышц Дюшенна
Пероральный препарат, который будет продаваться под торговой маркой Duvyzat (givinostat), производства компании Italfarmaco. ЛП является первым нестероидным препаратом, одобренным для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), наследственного заболевания, связанного с атрофией мышц, сообщил в четверг регулятор здравоохранения. Duvyzat одобрен для пациентов с шести лет.
Duvyzat помогает регулировать группу ферментов, ответственных за повреждение мышц и ухудшение состояния у пациентов с МДД. Это первый нестероидный препарат, одобренный для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами МДД. Также это ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), который воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление и потерю мышечной массы.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте трех-пяти лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. Заявка Italfarmaco на препарат была основана на данных исследования, проведенного на 120 пациентах, хронически принимающих стероиды, в ходе которого препарат помог замедлить прогрессирование заболевания. Препарат будет конкурировать с ранее одобренными ЛП от Sarepta Therapeutics Exondys 51, Vyondys и Amondys.
