КОЛЛЕГИ,
В связи с растущим спросом на рекомендации по использованию фактических данных (RWE) при принятии регуляторных решений, FDA США опубликовало новый проект руководства, посвященный неинтервенционным исследованиям.
Руководство «Реальные данные: соображения относительно неинтервенционных исследований лекарственных средств и биологических продуктов» содержит рекомендации спонсорам по планированию и анализу неинтервенционных исследований для получения доказательств, демонстрирующих эффективность и/или безопасность лекарственного средства.
Как отмечается в руководстве, неинтервенционное исследование также можно назвать обсервационным исследованием и представляет собой «тип исследования, в котором пациенты получают интересующий препарат, представленный на рынке, во время обычной медицинской практики, и им не назначается вмешательство в соответствии с протоколом». ».
Примеры могут включать когортные исследования, исследования «случай-контроль» и исследования с самоконтролем.
Проект руководства призван помочь спонсорам распознать и решить общие проблемы при использовании неинтервенционных исследований, включая выявление и устранение факторов, вводящих в заблуждение, и других форм предвзятости.
В нем описаны четыре ключевых атрибута дизайна и анализа неинтервенционного исследования, в том числе краткое изложение предлагаемого подхода, включая информацию о каждом из атрибутов исследования.
Дизайн исследования, описывающий каждый из критических элементов, используемых для решения исследовательских вопросов, изложенных выше.
Источники данных, предоставляющие подробную информацию о предлагаемых источниках данных, включая актуальность, уместность и надежность.
Аналитический подход, детализирующий первичный анализ и любые вторичные анализы.
Руководство дополняет несколько руководств, опубликованных агентством в рамках его Программы фактических данных в реальном мире, и должно использоваться «в сочетании с рекомендациями всех этих других руководств».
Как отмечается в руководстве, надежность (точность, полнота и прослеживаемость) и актуальность (наличие данных по ключевым переменным исследования и репрезентативность количества пациентов) являются ключевыми факторами для принятия соответствующих причинно-следственных выводов в неинтервенционных исследованиях.
Это также способствует «пригодности» данных для создания RWE для поддержки изменений в безопасности или маркировке.
В этом контексте спонсорам следует также учитывать рекомендации FDA, которые оценивают надежность и актуальность RWD на основе электронных медицинских записей (EHR) и данных медицинских заявлений , а также данных из реестров .
FDA также рекомендует спонсорам ознакомиться с руководством по стандартам данных для источников RWD и руководством, в котором описываются нормативные соображения для неинтервенционных исследований, включающих использование RWD.
Примечательно, что FDA выделяет два ключевых момента, подчеркнутых в предыдущем руководстве, которые имеют решающее значение на этапе планирования неинтервенционного исследования:
- необходимость предварительного определения дизайна и проведения исследования;
- раннее сотрудничество с FDA для оценки пригодности использования неинтервенционного дизайна исследования в контексте исследовательского вопроса.
